Медицинский прорыв позволит лечить генетические заболевания с помощью жира

detaly.co.il:

Исследователи разработали новый тип липидных наночастиц, с помощью которых можно лечить наследственные заболевания легких и глаз, такие как муковисцидоз и потеря зрения.

Результаты сотрудничества Университета штата Орегон и Орегонского университета здравоохранения и науки были опубликованы 4 марта в журнале Proceedings of the National Academy of Sciences.

Исследователи представили наночастицы, называемые «тиолипидами», которые основаны на липидах и могут достигать сетчатки глаза и легочных тканей путем инъекции, в отличие от стандартных жировых наночастиц, которые в основном достигают печени. Такая целенаправленная «доставка» преодолевает главное препятствие в использовании генной терапии.

Эти наночастицы могут содержать генетические лекарства и доставлять их для лечения и даже излечивать редкие генетические заболевания. Структура липидов определяет, в какие органы наночастицы могут попасть из системы кровообращения.

При нарушениях зрения, вызванных наследственной дегенерацией сетчатки, которая распространена среди миллионов людей во всем мире, тиолипиды могут дать команду клеткам сетчатки вырабатывать недостающие белки, необходимые для зрения.

При муковисцидозе